一名近50歲的重度B型血友病患，過去因為健保沒有給付，無法定期施打凝血因子，不到30歲就換過兩個人工關節；而手肘、膝蓋和腳踝處的關節，也在逐漸損壞。隨著科技發達，醫學技術進步，發展出使用基因工程技術製作而成的長效型凝血因子製劑，不僅能夠減少過往使用捐血者血漿提煉的潛在感染風險，半衰期也比短效型製劑延長了2.5至5倍，凝血因子濃度增加，保護效果更拉長。臺北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任表示：「台灣新上市的第九凝血因子長效型製劑，針對重度B型血友病患的預防性治療已通過健保給付，未來將有更多患者受惠！」
基因工程製劑 提供血友病患生命的保障
民國60年代，從捐血者血漿提煉純化而成的血漿製劑凝血因子，是血友病患唯一的救命藥物，由於在製程中有許多捐血者本身血漿內的蛋白質和抗原，造成當時患者使用血漿製劑存在病毒感染的風險，即使經過病毒移除和去活性化，還是會有一些未知的潛在感染源，使用時需要有所警覺；幸而在醫療科技進步下，現在科學家可透過基因工程技術從細胞培養製成製劑，少了潛在的人類傳染源，血友病患於使用上也能少一層顧慮、多一份安心。
目前基因工程製劑在國外較先進的三種技術，第一種是白蛋白融合技術（albumin fusion），第二種是聚乙二醇融合技術（PEGylation），第三種是Fc融合蛋白技術（Fc-fusion）。第一種技術將重組第九凝血因子與白蛋白的基因融合，以延長凝血因子的半衰期，第二種技術是透過加入聚乙二醇小分子，讓凝血因子較不易從腎臟排出，延長藥物作用；張家堯主任提到：「台灣新上市的第九凝血因子長效型製劑是使用Fc融合蛋白技術製成，其機轉是透過天然的免疫球蛋白（IgG1）在體內自然回收的途徑，增加藥物在血管中停留的時間。」張家堯主任也建議患者，可主動詢問醫師哪一種藥物才是最適合自己病況，以獲得更好的治療。
規律預防性治療 國際建議應從2歲開始
國際間認定預防性治療是血友病的標準治療，建議應在血友病患2歲前後、初學走路時，就要開始接受預防性治療。因為血友病患體內幾乎沒有凝血因子，所以規律的預防性治療，是要讓體內的凝血因子保持在一個穩定的保護濃度；然而，凝血因子在體內會隨著半衰期慢慢被身體代謝，若半衰期較短，想要維持保護濃度就要多注射幾次凝血因子，讓患者的關節受到保護，維持較正常的生活品質。
即使健保允許重度B型血友病患每週可注射兩次短效型製劑，但對患者來說仍是很沉重的負擔，因此藥物順從性也不高，張家堯主任表示：「尤其是血管不好找、體型肥胖或年紀小的患者，即便是成年人上班族，若每週要打兩次針，也很干擾工作」，但因為打針的壓力加上凝血因子代謝的速度快，「患者的關節很敏感，濃度一下降就會有感覺，覺得自己好像快出血了；甚至有些患者表示，到了第三天好像就沒有什麼保護力，也因為效果沒那麼好，大部分都是被動的在接受治療。」
長效型凝血因子製劑 有效提升患者生活品質
國外研發多年的第九凝血因子長效型製劑，解決了重度Ｂ型血友病患多年來生理及心理的問題；由於半衰期比短效型製劑增長了2.5至5倍，雖然一週只打一針，凝血因子濃度仍然可在體內維持很久，到了第七天，患者的凝血因子保護濃度還是相當足夠，「患者覺得效果好，就會提高他們的打針意願和治療的順從度，對整體健康來說，也是較好的保護。」
張家堯主任分享一名近50歲重度B型血友病患的故事，過去因為沒有健保給付，患者無法定期施打凝血因子，不到30歲就換過兩個人工關節，手肘、膝蓋和腳踝處的關節，也在逐漸損壞。後來健保通過預防性治療給付，但因為要上班，一週只注射一次短效型製劑，由於保護不足，這兩年右膝關節開始出現反覆出血、關節病變惡化的情況，出血造成的疼痛頻率也越來越高。在得知第九凝血因子長效型製劑通過健保給付後，也積極詢問換藥的可能性，「使用後患者覺得膝關節的出血疼痛大幅改善，也能感覺到體內的保護濃度增加，效果拉長、不容易出血，關節的耐受性好像也增強了」，讓以前光是從坐到站這個動作就要花費3至5分鐘，無法提重物、每爬幾步樓梯就要停下來休息的患者，深深體會到長效型製劑的效果，有效提升生活品質。
本衛教文章由賽諾菲協助提供
