電影與連續劇中主角罹患恐怖的絕症—血癌，病情來得又快又急，藥石罔效。這是血癌當中罹病人數最多、也最嚴重的急性骨髓性白血病。藝人高淩風、郭台銘親弟郭台成與畫家幾米等名人皆為病友。中華民國血液病學會理事長周文堅醫師表示，因為主要症狀不典型，容易與老化、感冒混淆；且病情惡化快，多數患者確診時已有生命危險，被視為最難治療的癌症之一。由於難以預防，一確診就要搶時間治療，因此大眾瞭解症狀、及早就醫是救命關鍵。過去四十年來治療武器僅有化學治療或幹細胞移植，病患存活狀況不理想。尤其年長者或有合併症的體弱病患，因難以承受化療，存活不到半年，是最大治療瓶頸。過去三、四年終於陸續有多款創新標靶藥物登台，可以延長存活、提升治癒機會。
為了幫助患者及早診斷、掌握黃金治療期，學會在4月21日世界急性骨髓性白血病日前夕，喊出「『急』刻救援 『髓』機應變421」口訣，提醒民眾莫名出現臉色蒼白疲倦、發燒、瘀青出血、骨頭疼痛「4」大症狀，不可輕忽！應盡速至各大醫院內科或血液腫瘤科進行血液及骨髓「2」種重點檢測，若確診「1」定要至血液科就醫。為提升大眾對此嚴峻疾病的知曉度，學會今（19）日起在臉書推出置換大頭貼框活動，並與知名圖文創作者—八耐舜子及漫畫家醫師阿毛合作，透過趣味性漫畫，幫助民眾快速、深刻了解急性骨髓性白血病。為提供患者與照護者系統性衛教及就診資源，學會成立「台灣急性骨髓性白血病衛教網站」，提供症狀、治療、日常照護全方位資訊。網站還有就醫地圖，統整全台專門照顧此症的醫師名單，讓民眾可以一鍵掛號、快速獲得醫療協助。
學會也公布我國史上最大型急性骨髓性白血病回溯研究結果。分析長達15年、國內最具代表性三大資料庫中近萬筆新確診患者數據，成功解密台灣急性骨髓性白血病！研究證實，急性骨髓性白血病發生率逐年上升，且有年輕化趨勢。過去標準治療僅有化療，身體機能差的患者無法承受化療，是最大的治療瓶頸，此研究分析發現，這類病人存活期僅有短短四個月。
隨著多款標靶治療陸續問世，醫師可參照學會最新發布之「台灣急性骨髓性白血病治療指引」，依照患者年齡、是否有共病、過去病史、突變基因等，打造個人化治療，大幅提升患者存活期、避免復發。儘管我國急性骨髓性白血病治療成績優異，但放眼國際，我國可用之標靶藥物種類仍有限。學會也為病患請命，期盼政府加速新藥核准及健保給付，幫助更多患者獲得更適切治療。
421疾病日台灣治療挑戰曝光！
首度大型回溯研究：來自三大國家資料庫 橫跨15年 近萬筆新確診個案分析
中華民國血液病學會急性骨髓性白血病與骨髓化生不良症候群疾病工作組召集人田蕙芬醫師說，急性骨髓性白血病每年約新增800例，好發族群為六十五歲以上長者，約佔五成；但也不乏年輕族群，40至65歲中壯年患者約佔三成。男性略多於女性。患者骨髓未成熟之造血細胞增生並堆積在血液及骨髓，血癌細胞全身擴散，取代正常血球。紅血球若不夠，導致臉色蒼白、氣喘如牛；白血球不足，亦容易感染發燒；血小板若不足，凝血功能變差，女性經期量變多且久，或是全身不明原因多處瘀青；異常血球堆積骨髓，造成骨髓膨脹、關節疼痛。若引起嚴重細菌感染者，恐因敗血症而突然休克。
中華民國血液病學會急性骨髓性白血病與骨髓化生不良症候群疾病工作組召集人侯信安醫師表示，為了瞭解我國急性骨髓性白血病現況，國立臺灣大學醫學院附設醫院與臺北醫學大學攜手進行大規模回溯研究，深入分析2001至2015年共15年間，我國「全民健保資料庫」、「國民健康署癌症登記報告」與「內政部死亡登記檔」三大資料庫，累積近萬（9,949）名新確診個案，解密我國急性骨髓性白血病真實困境。
台灣血癌年輕化！50歲族群增加最多 無法承受化療者痊癒希望渺茫 存活期僅剩4個月！
侯信安醫師指出，此回溯研究顯示，我國急性骨髓性白血病發生率為每10萬人中有2.44人罹病。研究十五年間，新發個案數更從每年364人逐漸提升至755人，有明顯上升趨勢。其中，患者年齡中位數落在56.2歲，以50歲到59歲這個族群增加幅度最為顯著，證實有年輕化趨勢。
中國醫藥大學附設醫院內科部副主任葉士芃醫師說明，本項回溯研究處於未有任何標靶藥物問世的時期，數據上可以明顯觀察到針對較年輕、少共病、以及較早確診的患者，因身體狀況仍可承受標準化療，整體存活期可達10.2個月。但是對於無法接受化療的年長或因為有共病而身體機能較差患者，整體存活期僅剩4.1個月。此與同一回溯研究中觀察到的65歲以下病人平均存活為18個月，65歲以上年長者僅5個月的數據不謀而合。
葉士芃醫師進一步分析，相較於其他癌症，急性骨髓性白血病患者確診時普遍伴隨高燒、出血、敗血症、肺炎等嚴重併發症，偏偏急性骨髓性白血病要達成疾病緩解就必須使用強效、高劑量且密集的化療，而年長或嚴重併發症的患者根本無法承受，只能採取治標不治本的保守治療，可說幾乎沒有痊癒的機會。
AML標靶新世代來臨！多種標靶皆納入國際標準治療指引 盼健保給付緩解負擔助改善存活機率
急性骨髓性白血病曾經歷長達四十年無新藥問世，直到2017年起多款標靶藥物陸續問世。侯信安醫師指出，今日急性骨髓性白血病已進入標靶新世代，針對不同狀況的病人都可能有相應的標靶藥物。如佔三成且容易復發的FLT-3突變患者，在確診後，馬上就可透過健保給付的標靶藥物合併化療開始治療；如果發生復發或對一線治療反應不佳，可接續使用新獲藥證的標靶藥物控制難治的癌細胞。無法接受高強度化療的初診斷患者，可在去甲基化藥物或低劑量化療療程中，加入可促進癌細胞凋亡的BCL-2抑制劑標靶藥物，提升疾病緩解。此外，國際上已有新型去甲基化口服藥物問世，可幫助不適合骨髓移植或化療的年長患者，維持疾病緩解成效及改善生存率。今日也因為有了多元標靶藥物的支持，部分年輕患者的五年存活率，由四到五成，提高至六到七成；年長患者整體存活期也從不到半年，延長為十至十二個月，呈倍數成長。
侯信安醫師以臺大醫院收治個案為例，去（2020）年五月一名32歲的年輕女患者，因牙齦腫脹、出血至牙科就醫，幸牙醫師警覺性高，提醒其需要進一步進行血液檢查，才確診急性骨髓性白血病且屬易復發的FLT-3突變。因FLT-3突變者第一線即有健保給付的標靶藥可用，經兩次標靶藥物合併化療療程，便達完全緩解（即癌細胞比例低於5%）。為了爭取更好的治癒率，又再接續使用可對付難治或復發性的二線標靶新藥，消除殘存的癌細胞，並進行幹細胞移植，迄今沒有復發。
葉士芃醫師進一步強調，急性骨髓性白血病治療十分嚴峻，過去只有身體機能佳可接受化療的患者，才可能達到緩解，如今個人化的標靶治療有機會讓不同狀況的病人達成緩解、穩定病情。葉士芃醫師說，一名七旬老翁轉診至中國醫藥大學附設醫院時，已經出現嚴重肺炎、細菌感染，腳上甚至出現拳頭大的巨大膿包。因身體機能低落而無法接受化療。但在以BCL-2抑制劑合併去甲基化藥物治療一個月後，即出現令人驚訝的成果，不僅腿部膿包消失，並達到完全緩解。經幹細胞移植後，至今已兩年沒有復發。
侯信安醫師說，國際指標性的癌症治療組織「美國國家癌症資訊網」（NCCN）已將這些標靶藥物加入治療指引，學會也跟進發佈最新治療指引。然而，指引中多數療法在台灣尚未取得藥證或是健保尚未給付，期許政府正視患者迫切的治療需求，加速藥證及健保核准速度，讓患者能無負擔地接受最適切的治療。葉士芃醫師也提醒，化療仍是重要標準治療，亦是幹細胞移植外最有可能治癒的選項。患者使用標靶治療搶時間改善身體狀態後，仍建議接受化療或幹細胞移植。
積極推動全台醫師繼續教育 結合421口訣：「4」大症狀「2」檢測「1」定要與血液腫瘤科力抗AML！
田蕙芬醫師說，學會2019年即成立「急性骨髓性白血病與骨髓化生不良症候群疾病工作組」，持續與世界權威治療組織交流、發布台灣最新治療指引。今年為了因應各種新標靶治療問世，更積極推動血液科醫師繼續教育計畫，舉辦多場學術研討會，期望帶給全台患者最新且更佳的治療。
周文堅醫師代表學會提醒民眾，4月21日被訂為世界急性骨髓性白血病日，就是為了喚起民眾對於急性骨髓性白血病的重視。因急性骨髓性白血病屬於全身性疾病且病程發展快，可能發病兩週內癌細胞就增加1,000倍。唯有謹記「『急』刻救援 『髓』機應變421」口訣，才能掌握黃金治療期，獲得良好預後。
