「有名年輕女性患者，因為罹患多發性硬化症，原本面臨肢體無力與反覆復發的威脅，甚至可能影響工作能力。」林口長庚紀念醫院神經內科教授級主治醫師羅榮昇醫師表示，「這位患者在多年前參與了當時仍在進行中的免疫重建藥物國際臨床試驗，歷經十多年的長期追蹤，患者病況持續穩定。」
什麼是多發性硬化症？好發於年輕女性「看不見的失能」
究竟什麼是多發性硬化症（MS）？中國醫藥大學神經免疫暨基因疾病科主任郭育呈醫師解釋，這是一種中樞神經系統的自體免疫疾病，發炎細胞會反覆攻擊大腦、小腦、脊髓與視神經等組織，就像是包覆在電線外層的絕緣橡膠（髓鞘）遭到破壞，導致神經傳導異常。
多發性硬化症（MS）特別好發於20歲到40歲的年輕女性，若家族中有糖尿病、甲狀腺疾病，或是紅斑性狼瘡、乾燥症等自體免疫體質者，罹患此疾病的風險相對較高。如果沒有及早將疾病的活性壓制下來，神經系統反覆發炎受傷甚至侵及軸突，將可能造成視力受損、肢體無力等不可逆的永久性功能障礙。
針對多發性硬化症的治療，現今的醫療策略已經有明確的方向。郭育呈醫師說明，治療的核心目標首重於減少疾病復發的次數，因為每復發一次，對中樞神經系統的傷害就加重一分，進而影響視力、步態平衡與肢體力量，甚至引發感覺麻木、大小便功能失常等日常功能障礙。研究顯示，患者在首次發作後的兩到三年內，特別容易出現第二次或第三次的復發，因此越早確診並介入治療，越能大幅降低復發風險，進而減少神經功能的障礙，讓病友能夠維持良好的生活品質與獨立自主的生活。
翻轉治療觀念：免疫重建療法帶來短療程新希望
過去在臨床治療上，醫師與病友往往面臨著許多艱鉅的挑戰。羅榮昇醫師指出，傳統的免疫調節劑與免疫抑制劑多半需要長期、甚至每天持續不間斷地用藥。根據台灣的健保資料庫臨床調查發現，若病友的用藥持續時間比例小於0.8（即一百天內服藥不到八十天），疾病的復發率就會顯著攀升。此外，許多針劑藥物有保存溫度的限制，且長期注射容易引發皮膚硬塊，影響病友治療意願。
除了用藥便利性之外，懷孕計畫也是年輕女性病友的一大難題。羅榮昇醫師解釋，由於傳統口服藥物的成分穿透力較強，可能會對胎兒造成不良影響，部分藥物在動物實驗中甚至具有致畸胎的高危險性，因此多半建議在備孕或懷孕期間必須停用口服藥物。此外，傳統的第一線免疫調節劑在抑制疾病復發的效率上，大約僅有三成到五成左右的保護力，且長期服用免疫抑制劑意味著病友必須持續承擔免疫力低下的感染風險，這使得醫療團隊在權衡療效、便利性與安全性時，往往陷入兩難的困境。
隨著醫療科技的進步，多發性硬化症的治療模式迎來了重大的轉變，從過去的「長期免疫調節或抑制」逐漸邁向「免疫重建」的新時代。郭育呈醫師指出，傳統治療常用的藥物包括類固醇、干擾素、標靶藥物、免疫調節藥物等，大多需要長期服藥。免疫重建藥物最大的優勢在於其「短療程、長效用」的特性，大幅減輕了長年帶藥的負擔，對病友長期免疫力的負面影響也降到最低。
這項突破性的治療策略，不僅提升了病友的生活便利性，臨床療效上也有不錯的表現。台灣健保持續給付新藥且擴大給付範圍，讓復發型多發性硬化症病友能夠更早接受高效治療；相較於過去必須從弱效藥物慢慢升級的漸進式療法，及早使用強效藥物更能有效降低復發率與延緩失能。
醫病共享決策：量身打造最適合的治療策略
面對日益多元的治療選擇，醫師如何協助病友找出最合適的專屬方案？郭育呈醫師表示，這正是「醫病共享決策」發揮關鍵作用的重要時刻。醫療團隊會與病友進行深度的衛教與討論，詳細說明各種藥物的風險、療效與可能的副作用，並綜合考量病友的工作型態、經濟狀況、服藥順從性，以及生育計畫。例如，若病友有備孕需求，使用免疫重建藥物需在完成療程後再準備懷孕，對胎兒才不會有影響，這些細節都需要在用藥前充分溝通。
雖然免疫重建藥物帶來了極大的便利與成效，但在用藥安全上仍有必須嚴格把關的先決條件。羅榮昇醫師表示，因為免疫重建藥物的藥效較強，在初期會降低病友的免疫力，因此在開始療程前，必須為病友進行詳細的檢測，確認是否帶有B型肝炎、C型肝炎、潛伏性肺結核或單純疱疹病毒等慢性感染。若病友為B肝帶原者，必須先合併抗病毒藥物治療後再評估用藥，以防潛伏的病毒趁著免疫力空窗期活化，確保病友在安全的前提下獲得較佳的治療成效。
每年5月30日是「世界多發性硬化症日」，有助提升社會大眾對疾病認知，並替病友爭取更多社會支持。郭育呈醫師指出，多發性硬化症帶來的反覆發作與神經功能受損，常常讓病友承受龐大的心理壓力。隨著免疫重建等創新療法的健保給付與普及，期盼能幫助更多病友擺脫長期頻繁用藥的枷鎖，找回屬於自己的精彩人生與良好的生活品質！
