「有位50多歲患者平時沒有明顯的不適，不過在健康檢查時發現白血球數值異常飆高，進一步轉診至血液科檢查後，確診為慢性骨髓性白血病（CML）。」台大醫院內科部血液腫瘤科教授暨台灣骨髓增生性腫瘤關懷協會理事長侯信安醫師表示，近年來慢性骨髓性白血病的治療大幅進步，讓多數患者在接受口服TKI標靶藥物治療後，病情便獲得穩定控制，能夠維持工作與生活品質，讓患者很有信心也願意持續接受治療。
侯信安醫師指出，慢性骨髓性白血病（CML）是一種骨髓造血細胞異常增生的血液疾病，致病機轉主要與第9號及第22號染色體轉位形成的「費城染色體」造成之「BCR-ABL1融合基因」有關。慢性骨髓性白血病與病程進展快速的急性骨髓性白血病不同，初期症狀往往不明顯，許多患者是在健檢或抽血時意外發現白血球數量異常，少部分則可能出現疲倦、體重減輕、夜間盜汗或因脾臟腫大導致腹脹等表現。
標靶治療從控制血球走向深層分子反應
過去慢性骨髓性白血病是較難控制的血液疾病，但隨著精準醫療的發展，治療模式已出現重大突破。侯信安醫師解釋，酪胺酸激酶抑制劑（TKI）問世後，能精準發揮作用，讓慢性骨髓性白血病逐漸轉變為可長期管理的慢性疾病。現在的治療目標已不僅是達到血球數值的緩解，更進一步走向降低疾病進展風險，以及追求持續深層的分子反應。
為了精確掌握病情，患者在用藥後需定期接受分子檢測，評估基因表現量的下降幅度。侯信安醫師說明，部分長期達到深層且穩定分子反應的患者，未來甚至有機會由醫師進行嚴格評估，探討進入「無治療緩解（TFR）」的可能性，但患者千萬不可在未經評估下自行減藥或停藥。
目前臨床上有多種TKI標靶藥物可供選擇，各有其臨床定位與特性。侯信安醫師解釋，選擇TKI標靶藥物時需要綜合考量患者的疾病期別、風險分層、治療反應及是否帶有特定基因突變，同時全面評估患者的年齡、心血管或代謝疾病風險、肺部疾病與肝腎功能等共病狀況，共同討論出適合長期使用的方案。
由於慢性骨髓性白血病 (CML) 的治療是一場長期馬拉松，除了關注療效，維持良好的日常感受與生活品質亦相當關鍵。侯信安醫師表示，長期治療期間，藥物副作用、回診安排與服藥習慣都可能影響患者的工作、飲食與家庭生活，而降低服藥順從性，甚至出現自行減藥或停藥的狀況。因此，生活品質往往是決定長期治療的重要環節。
出現腹瀉怎麼辦？日常照護重點提醒
在TKI治療過程中，患者可能會遇到不同程度的身體不適。侯信安醫師指出，不同TKI具有不同的副作用，常見表現包括腸胃不適、腹瀉、噁心、皮疹、疲倦、水腫、血球變化或肝功能異常等，部分藥物則須特別留意心血管、胸水或代謝相關風險。必須強調的是，出現副作用並不代表治療失敗或需即刻停藥，多數狀況都能透過定期監測、支持性治療或由醫師調整處置來獲得改善。
針對臨床上常見的腸胃道反應，事先建立正確觀念能大幅減輕患者焦慮。侯信安醫師說明，當腹瀉發生時，第一步絕不是自行停藥，而是記錄每天排便次數、是否為水瀉，以及是否合併腹痛、發燒、血便、頭暈或尿量減少等狀況；可適度補充水分與電解質，採清淡飲食、少量多餐，並避開酒精、辛辣及油膩食物。
若腸胃道症狀持續影響生活，務必尋求專業醫療協助，切勿自行購買成藥。侯信安醫師解釋，無論是使用止瀉藥物、暫停標靶治療或調整藥物劑量，都必須由專科醫師進行專業評估；若腹瀉持續加劇，甚至出現脫水、發燒、血便、劇烈腹痛或無法進食等狀況，更應儘快聯絡醫療團隊，越早溝通處置，越有機會兼顧疾病療效與生活品質。
侯信安醫師表示，把慢性骨髓性白血病當作慢性病穩定控制，關鍵在於「規律」與「溝通」，患者須按時服藥，並依醫囑定期回診接受PCR分子檢測與評估是否有藥物引起之副作用；若有其他共病，或正在使用其他處方藥、成藥、保健品與中草藥，都應主動告知醫師，避免藥物交互作用的可能性。
口服TKI標靶藥物可大幅提升慢性骨髓性白血病的治療成效，也已納入健保給付，藥物可近性相當高。侯信安醫師提醒，血液腫瘤專科醫師對於慢性骨髓性白血病（CML）都相當熟悉，建議患者可以就近治療，以利長期穩定控制疾病，維持理想的生活品質！
筆記重點整理
● 慢性骨髓性白血病（CML）與費城染色體變異產生之BCR-ABL1融合基因有關，其病程與急性白血病截然不同。約有半數患者初期常無明顯症狀，確診後透過TKI標靶治療與定期定量PCR分子檢測，現已能如同慢性病般獲得且穩定的控制。
● 臨床有多種TKI藥物，醫師會依疾病風險、共病（心血管、肺部、肝腎功能等）與生活型態個別化選擇，將生活品質納入核心治療目標。
● 不同TKI副作用各異，若發生腹瀉時應記錄排便狀況、補充水分並採清淡飲食，切勿自行停藥或減量；若症狀加劇或出現脫水、發燒、血便等警訊，應立即回報醫療團隊評估處置。
● 「規律服藥追蹤」與「主動醫病溝通」是成功控制疾病的關鍵，有任何身體不適或合併用藥皆應主動告知醫療團隊。
