40多歲的李先生平時身體大致健康，沒有慢性病史，最近因為皮膚癢、肚子脹、體重減輕、夜間盜汗而多次至診所就診，卻一直沒有改善，後來到腸胃科檢查，發現有脾臟腫大的現象，於是安排抽血檢查，發現李先生不僅有貧血，而且血液裡有非常多不成熟的紅血球與白血球，轉診至血液科透過骨髓檢查後確診是骨髓纖維化，且還是中高風險等級。新竹臺大醫院血液科魏兆宏醫師說，李先生在接受藥物治療後，定期評估的MPN 10 症狀評估表的分數顯著下降，症狀顯著改善，脾臟也回復正常大小。
後續也因為有順利找到合適的捐贈者，診斷半年後李先生接受異體骨髓造血幹細胞移植，目前復原良好，血球數已恢復到正常，追蹤骨髓也發現纖維化程度有明顯改善，是一個治療相當成功的案例。
骨髓纖維化（myelofibrosis，簡稱MF）是因為病友骨髓內的造血細胞基因突變，異常分泌細胞激素，刺激骨髓內的纖維母細胞增生及分泌纖維組織，導致骨髓的環境纖維化，使得造血細胞無法正常複製與成熟。疾病好發在中、老年人，男性和女性的發生率差不多，每100萬人中約有4至7人，台灣每年新發生的骨髓纖維化大約是100至200人。
骨髓纖維化的症狀可能不是很明顯，魏兆宏醫師指出，常見的表現有吃東西容易飽、疲憊、發燒、腹脹、食慾不振、骨頭疼痛、皮膚搔癢、夜間盜汗、注意力不集中等。因為不具特異性，所以病友常常經過很久才確定診斷骨髓纖維化，從症狀到診斷可能達數個月到數年不等。骨髓纖維化如果沒有及早治療，有機會進展為急性白血病而危及性命。
骨髓纖維化症狀評估很重要
臨床醫師會幫病友做理學檢查，觸摸脾臟是否有腫大，同時抽周邊血液評估血相，看看紅血球、白血球、血小板是否有增加或減少，是否帶有異常的血球。
若是疑似病友，血液科醫師則會安排骨髓檢查以確定診斷，並評估骨髓纖維化的程度。魏兆宏醫師表示，很多病友聽到骨髓檢查就非常擔心，其實只要由合格的血液科醫師執行骨髓穿刺，從髂骨取得骨髓切片，是安全性很高的檢查。
魏兆宏醫師說，因為骨髓纖維化的症狀都不具特異性，也很難量化，因此臨床上會藉助「MPN 10 症狀評估表」，請病友針對骨髓纖維化常見的10個症狀，從最輕微到最嚴重，給一個客觀的分數，每個項目都是0至10，最後將分數加總起來，得到MPN 10的總分。
MPN 10 症狀評估表的總分，能夠幫助評估治療的成效，但是病友在填寫MPN 10的時候可能會遇到一些困難。魏兆宏醫師說：「病友常常問說，什麼叫10分？什麼叫1分？以骨頭疼痛為例，10分是最痛、最無法忍受的程度，如果症狀是最痛的一半左右，大概就可以填到5分。至於發燒的部分，定義是體溫達到37.8°C以上，稱為發燒，病友可以依據發燒的頻率，以及發燒的程度做一個較客觀的描述。」如果在填寫上有疑慮，可以和醫師、個案管理師一起討論，針對各種症狀給一個客觀的分數。
魏兆宏醫師進一步說明，一般會請病友每1至3個月填寫MPN 10 症狀評估表，再根據評估的結果，來調整治療的劑量，以及安排後續的檢查。
根據風險等級治療骨髓纖維化
骨髓纖維化會影響造血功能，治療方式非常複雜。魏兆宏醫師說，臨床上會依據風險等級，分成「低」、「中低」、「中高」、「高」風險這四個族群。
針對低風險以及中低風險的病友，主要是以症狀治療為主。臨床上可使用藥物治療，減緩病友的症狀，以及改善脾臟腫大的狀況。魏兆宏醫師提醒，即使症狀不是很嚴重，還是要配合醫師的指示，定期追蹤、治療、抽血評估，才能避免疾病惡化。
中高風險以及高風險的族群較容易進展成急性白血病，因此醫師會整體評估，選擇最適合病友的治療方案，若經醫師判斷病友的身體狀況允許且有合適的捐贈者，也許會安排造血幹細胞移植，然而，對於無法接受移植的病友，則有機會選擇標靶藥物治療。
貼心小提醒
日常生活中，骨髓纖維化病友要保持良好生活習慣，維持正常作息，避免熬夜。魏兆宏醫師指出，飲食方面要注意清潔，因為免疫力較差，須避免生食。
近年來，骨髓纖維化治療藥物的發展與骨髓移植技術的進步，讓病友的生活品質及存活率都有顯著提升。魏兆宏醫師說，若出現吃東西容易飽、疲憊、發燒、腹脹、食慾不振、骨頭疼痛、皮膚搔癢、夜間盜汗等症狀，務必提早就醫，與醫師密切配合，達到較好的治療成效！
本衛教訊息由台灣諾華協助刊登
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