健保給付長效型第九凝血因子滿一年,降低血友病患者出血情況 改善疾病症狀,享受生活不受限!

by | 10 月 27, 2021


根據健保統計,台灣目前領有重大傷病卡的A型血友病患有1010位、B型血友病患189位〔1〕,無論哪一類型,現行醫界皆建議採用預防性治療作為標準療法,以減少出血、達到預防性關節保護之效果,及早治療及早保護〔2〕。2020年底,台灣健保開始給付長效型第九凝血因子於重度B型血友病患者,已在過著退休生活的許先生(化名),過往採用標準型第九凝血因子的預防性治療,因施針頻繁加上注射血管不易,經常須尋求醫院協助,對生活造成不便;今年3月聽從醫師建議,改為使用長效型藥物,不僅注射次數減少為每週一次,出血與疼痛狀況亦改善許多,如今可自在過著喜愛的休閒生活,大幅提升生活品質。



血友病患反覆出血 易導致關節病變、行動受限

    血友病依其缺乏凝血因子種類不同,常見血友病可分為缺乏第八凝血因子的A型血友病、缺乏第九凝血因子的B型血友病〔2〕,其中A型約佔患者人數80%至85%,B型約佔15%至20%〔2〕;依其血液中凝血因子濃度的高低,可再分為輕度、中度和重度。重度血友病,無論是A型或是B型患者,因頻繁自發性出血,往往導致關節腫脹、疼痛、肢體行動受限甚至活動不易的現象,進而影響日常作息〔2〕。高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科邱世欣主任說明:「患者若經常出血未即時控制,容易因為關節腔裡有積血,導致慢性關節發炎,接著軟骨產生缺陷,骨頭和骨頭磨在一起,病患就會開始出現關節的疼痛,造成關節病變、腫脹和畸形,之後活動度都會嚴重受限。」


減少注射次數 仍能達到完整保護

    過往B型血友病患採用的標準型第九凝血因子製劑,約一周要打兩次才達到預防治療的標準〔2〕,通常到第3天時血液中凝血因子濃度較低〔3〕,有些病患會因關節不舒服而減少日常活動,甚至將平常的疼痛、出血視為習慣,造成肌肉關節受到損傷、影響生活。2020年底,台灣健保開始給付長效型第九凝血因子於重度B型血友病患者,相較於標準型第九凝血因子製劑,不僅半衰期更長〔3〕,對於提升病患遵醫囑性〔4〕及生活品質都有改善〔5〕,邱世欣主任表示:「長效型第九凝血因子由於半衰期較長,一週注射一次仍能維持血液中最低濃度介於1%-3%〔3〕,使重度血友病患者的症狀轉為輕中度,因此臨床經驗上有別於過去使用標準型第九凝血因子製劑,觀察到出血次數減少,達到長時間保護,在日常生活上或運動時,嚴重出血的機會也能減少,避免疾病惡化。」


長效型凝血因子 幫助患者提升生活品質

今年63歲的許先生(化名)為重度B型血友病患,16歲時因跌倒進行手術,術後患部不僅未痊癒,更出現潰爛、骨頭感染的現象,經過轉診確定為血友病,但因當時醫學技術仍有侷限,直到30歲才被正確診斷為B型血友病。許先生過去曾使用過血漿、血液製劑等治療方式,但仍會出現手肘、膝蓋和髖關節腫脹的問題;即使採用基因工程中標準型第九凝血因子製劑的預防性治療,仍有出血及關節不適症狀,且因需頻繁注射加上注射血管不易,時常需要尋求醫院協助,嚴重影響日常生活。

終於今年3月在邱世欣主任的協助下,開始使用長效型第九凝血因子,目前使用半年多,除了注射次數減少外,也因血液中凝血因子濃度維持一定,關節幾乎零出血,日常生活也很少感覺到痛感;最明顯的改善是因關節幾乎沒有出血,因此較能夠搬重物,手部關節的耐受性也較以往更強,讓喜愛園藝、需要經常搬動盆栽的許先生來說,生活更充滿了希望與樂趣。許先生也鼓勵其他同為重度B型血友病的病友,可以主動與醫師討論適合自己的治療方式,讓自己擁有一個更健康、更不受限的生活與未來。

參考資料:
1. https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=D529CAC4D8F8E77B&topn=23C660CAACAA159D 
2. Haemophilia. 2020;26(Suppl 6):1–158.
3. N Engl J Med 2013;369:2313-23.
4. Lancet Haematol 2017;4: e75–82
5. DOI: 10.3252/pso.eu.ISTH2017.2017

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