根據健保統計，台灣目前領有重大傷病卡的A型血友病患有1010位、Ｂ型血友病患189位〔1〕，無論哪一類型，現行醫界皆建議採用預防性治療作為標準療法，以減少出血、達到預防性關節保護之效果，及早治療及早保護〔2〕。2020年底，台灣健保開始給付長效型第九凝血因子於重度B型血友病患者，已在過著退休生活的許先生（化名），過往採用標準型第九凝血因子的預防性治療，因施針頻繁加上注射血管不易，經常須尋求醫院協助，對生活造成不便；今年3月聽從醫師建議，改為使用長效型藥物，不僅注射次數減少為每週一次，出血與疼痛狀況亦改善許多，如今可自在過著喜愛的休閒生活，大幅提升生活品質。
血友病患反覆出血 易導致關節病變、行動受限
血友病依其缺乏凝血因子種類不同，常見血友病可分為缺乏第八凝血因子的A型血友病、缺乏第九凝血因子的B型血友病〔2〕，其中A型約佔患者人數80％至85％，B型約佔15％至20％〔2〕；依其血液中凝血因子濃度的高低，可再分為輕度、中度和重度。重度血友病，無論是A型或是B型患者，因頻繁自發性出血，往往導致關節腫脹、疼痛、肢體行動受限甚至活動不易的現象，進而影響日常作息〔2〕。高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科邱世欣主任說明：「患者若經常出血未即時控制，容易因為關節腔裡有積血，導致慢性關節發炎，接著軟骨產生缺陷，骨頭和骨頭磨在一起，病患就會開始出現關節的疼痛，造成關節病變、腫脹和畸形，之後活動度都會嚴重受限。」
減少注射次數 仍能達到完整保護
過往B型血友病患採用的標準型第九凝血因子製劑，約一周要打兩次才達到預防治療的標準〔2〕，通常到第3天時血液中凝血因子濃度較低〔3〕，有些病患會因關節不舒服而減少日常活動，甚至將平常的疼痛、出血視為習慣，造成肌肉關節受到損傷、影響生活。2020年底，台灣健保開始給付長效型第九凝血因子於重度B型血友病患者，相較於標準型第九凝血因子製劑，不僅半衰期更長〔3〕，對於提升病患遵醫囑性〔4〕及生活品質都有改善〔5〕，邱世欣主任表示：「長效型第九凝血因子由於半衰期較長，一週注射一次仍能維持血液中最低濃度介於1%-3%〔3〕，使重度血友病患者的症狀轉為輕中度，因此臨床經驗上有別於過去使用標準型第九凝血因子製劑，觀察到出血次數減少，達到長時間保護，在日常生活上或運動時，嚴重出血的機會也能減少，避免疾病惡化。」
長效型凝血因子 幫助患者提升生活品質
今年63歲的許先生（化名）為重度Ｂ型血友病患，16歲時因跌倒進行手術，術後患部不僅未痊癒，更出現潰爛、骨頭感染的現象，經過轉診確定為血友病，但因當時醫學技術仍有侷限，直到30歲才被正確診斷為B型血友病。許先生過去曾使用過血漿、血液製劑等治療方式，但仍會出現手肘、膝蓋和髖關節腫脹的問題；即使採用基因工程中標準型第九凝血因子製劑的預防性治療，仍有出血及關節不適症狀，且因需頻繁注射加上注射血管不易，時常需要尋求醫院協助，嚴重影響日常生活。
終於今年3月在邱世欣主任的協助下，開始使用長效型第九凝血因子，目前使用半年多，除了注射次數減少外，也因血液中凝血因子濃度維持一定，關節幾乎零出血，日常生活也很少感覺到痛感；最明顯的改善是因關節幾乎沒有出血，因此較能夠搬重物，手部關節的耐受性也較以往更強，讓喜愛園藝、需要經常搬動盆栽的許先生來說，生活更充滿了希望與樂趣。許先生也鼓勵其他同為重度Ｂ型血友病的病友，可以主動與醫師討論適合自己的治療方式，讓自己擁有一個更健康、更不受限的生活與未來。
參考資料：
1. https://www.nhi.gov.tw/Content_List.aspx?n=D529CAC4D8F8E77B&topn=23C660CAACAA159D
2. Haemophilia. 2020;26(Suppl 6):1–158.
3. N Engl J Med 2013;369:2313-23.
4. Lancet Haematol 2017;4: e75–82
5. DOI: 10.3252/pso.eu.ISTH2017.2017
